Emofilia A, il D’Agostino Prize premia la ricerca italiana sulle nuove tecniche di editing genetico

PALERMO – La ricerca ematologica italiana segna una tappa storica. Il D’Agostino Prize for Innovative Research in Hematological Rare Diseases 2025 è stato assegnato al professor Dario Balestra, docente di Biologia Molecolare all’Università di Ferrara, e al suo team di ricerca, per uno studio rivoluzionario che apre nuove prospettive nella cura dell’Emofilia A.

Il lavoro, intitolato Base and Prime Editing: Precise DNA Tools Opening New Paths for Treating Hemophilia A, ha dimostrato per la prima volta l’efficacia delle tecniche di “Base Editing” e “Prime Editing” nel correggere con precisione le mutazioni genetiche responsabili della malattia. Queste cosiddette “forbici molecolari” hanno riparato fino al 20% dei difetti in modelli cellulari, ripristinando la produzione del fattore VIII coagulante mancante e superando i limiti delle terapie attuali, che richiedono infusioni a vita.

Il premio, assegnato da un comitato internazionale di esperti di malattie rare ematologiche, ha riconosciuto il valore scientifico e l’innovazione di una strategia che potrebbe trasformare radicalmente l’approccio terapeutico all’emofilia e ad altre malattie genetiche del sangue. “Ricevere questo riconoscimento è un incoraggiamento fondamentale per proseguire verso l’obiettivo di una terapia curativa”, ha dichiarato il professor Balestra.

La ricerca proseguirà ora verso la sperimentazione preclinica su cellule endoteliali derivate da pazienti e modelli animali, passaggi cruciali per avvicinarsi a una possibile applicazione clinica. La Fondazione Cutino, promotrice del premio, conferma così la sua missione di sostenere la scienza d’avanguardia e di offrire nuove speranze concrete ai pazienti con malattie ematologiche rare.