Un passo avanti nella lotta contro la miastenia gravis, malattia neuromuscolare rara e cronica che affligge circa 17 mila italiani e 89 mila persone in tutta Europa. L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha recentemente dato il via libera alla rimborsabilità di ravulizumab, un farmaco innovativo che promette di migliorare la qualità di vita dei pazienti, riducendo la frequenza delle terapie e semplificando la gestione della malattia.

La miastenia gravis è caratterizzata da una debolezza muscolare che può variare d’intensità nel corso della giornata e spesso colpisce il viso, il collo e gli arti. Nonostante la sua origine sia ancora poco chiara, la malattia è attribuita a un attacco del sistema immunitario sui recettori muscolari, con sintomi che vanno dalle palpebre cadenti alla difficoltà di respirazione e deglutizione. La diagnosi è complicata dall’aspetto spesso subdolo dei sintomi, che possono essere scambiati per disturbi psicosomatici.

L’approvazione di ravulizumab, un inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione, rappresenta un’importante novità per i pazienti adulti affetti da miastenia gravis generalizzata e positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina. Questo trattamento sarà una terapia aggiuntiva rispetto a quelle già in uso, e verrà somministrato ogni otto settimane, per un totale di sei somministrazioni all’anno, con evidenti benefici in termini di qualità della vita. “Siamo orgogliosi di rendere disponibile in Italia un trattamento che non solo si è dimostrato efficace, ma che può migliorare notevolmente la gestione della patologia”, ha dichiarato Anna Chiara Rossi, Vicepresidente e General Manager di Alexion, AstraZeneca Rare Disease.

Durante la conferenza stampa tenutasi a Milano, il dottor Michelangelo Maestri Tassoni, esperto del Dipartimento di Neuroscienze dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana, ha spiegato i meccanismi della malattia. “Il sistema immunitario attacca i recettori muscolari, interrompendo i segnali di movimento e provocando sintomi che vanno dalla visione doppia alla perdita di equilibrio, fino a compromettere funzioni vitali come la deglutizione e la respirazione”, ha detto il medico. La diagnosi precoce è essenziale per rallentare la progressione della malattia e prevenire complicazioni che possono risultare fatali.

Anche le associazioni di pazienti hanno accolto con favore questa novità. Mariangela Pino, rappresentante dell’Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunogenerative (AIM) del Lazio, ha sottolineato l’impatto positivo di un trattamento meno frequente: “La gestione della malattia è estenuante, con trattamenti intensivi che spesso minano la continuità delle cure. Il sogno di ogni miastenico è raggiungere una dimensione di normalità, essenziale per la propria realizzazione personale e professionale”.

Il professor Renato Mantegazza, neurologo emerito dell’Istituto Carlo Besta di Milano, ha evidenziato l’importanza del ravulizumab come passo avanti nella cura della miastenia gravis. “Questa malattia condiziona fortemente la capacità di svolgere attività quotidiane. L’arrivo di ravulizumab segna un progresso significativo per migliorare l’autonomia e la serenità dei pazienti”, ha affermato Mantegazza.

Con l’approvazione di ravulizumab, i pazienti affetti da miastenia gravis potranno contare su una terapia che non solo mira a controllare i sintomi, ma a ridurre l’impatto della malattia sulla loro vita quotidiana. Per AstraZeneca e Alexion, impegnate nella ricerca sulle malattie rare, questo traguardo rappresenta un incentivo a proseguire con progetti di supporto ai pazienti, andando oltre la mera fornitura di farmaci e rispondendo alle esigenze ancora insoddisfatte di chi affronta ogni giorno le difficoltà della miastenia gravis.