A Napoli terapia genica restituisce la vista a 10 bimbi

Dieci bambini hanno ritrovato la vista all’Azienda ospedaliera dell’Ateneo Vanvitelli di Napoli grazie a una terapia genica, la voretigene neparvovec di Novartis, per distrofie retiniche ereditarie.

E’ il primo luogo in Italia dove si applica questa terapia che affronta una rara forma di distrofia retinica ereditaria, legata a mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 e che viene sperimentata da circa 15 anni dalla Vanvitelli con la Fondazione Telethon e il Children Hospital di Philadelphia.

I bambini provenivano da Piemonte, Lombardia, da tante altre Regioni, Napoli diventa cosi’ un punto di riferimento a livello nazionale per il trattamento di malattie rare della retina.

“I dieci pazienti trattati – spiega Francesca Simonelli, professore ordinario di Oftalmologia e direttrice della Clinica Oculistica dell’Università della Campania Luigi Vanvitelli – oggi possono scrivere, leggere e muoversi in autonomia. I risultati che abbiamo ottenuto di allargamento del campo visivo, aumento della capacità visiva da vicino, da lontano e in condizione di scarsa luminosità, hanno un profondo valore scientifico e clinico oltre a testimoniare che, in una patologia degenerativa, la via del trattamento precoce è quella vincente”.

Un successo celebrato anche dal governatore della Campania, Vincenzo De Luca che ha visto anche i contributi regionali: “Essere la prima realtà d’Europa – ha detto – sulla clinica oculistica rivolta all’età pediatrica deve riempirci di orgoglio e di grande soddisfazione, immagino in primo luogo per il team ma per tutti quanti noi perché questo davvero è un risultato straordinario. Fra i pazienti curati alla Vanvitelli non c’era nessun campano, erano provenienti da Piemonte e Lombardia, Regioni presentate come le eccellenze del nostro paese: stiamo riducendo drasticamente i flussi di mobilità passiva e più amplieremo la comunicazione e l’informazione sulle cose che abbiamo in Campania più questi flussi sono destinati a ridursi fino ad azzerarsi. Le famiglie che si sono fermate un mese a Napoli per seguire i bambini non saranno più obbligati ad andare a Parigi o in Germania e siamo orgogliosi di questo lavoro, merito dei professionisti, dei ricercatori, dei clinici e dei chirurghi impegnati in questa attivita’ davvero straordinaria”.

Il successo è frutto di anni di ricerca: “Un risultato – afferma il rettore dell’Ateneo Vanvitelli, Gianfranco Nicoletti – straordinario. Dieci bambini ipovedenti hanno riacquistato la vista, devo ringraziare la Regione Campania che ha investito nella terapia genica e la nostra Oculistica per l’eccellente lavoro svolto che ci pone tra i primi centri in Europa per il trattamento in età pediatrica”.

Il trattamento, sottolinea Simonelli, evidenzia che “il nostro Centro in Europa ha la maggiore casistica di pazienti in età pediatrica trattati con Luxturna. Fino ad inizio anno non avevamo terapie approvate per il trattamento delle distrofie retiniche ereditarie, mentre ora abbiamo a disposizione una terapia una tantum che ci permette di offrire una speranza reale ai pazienti”.