Due bimbi ciechi dalla nascita recuperano la vista con terapia genica

Due bimbi ciechi dalla nascita recuperano la vista con terapia genica nella clinica oculista dell'Università Vanvitelli
Una nuova terapia genica ha fatto recuperare la vista a due bambini ciechi dalla nascita a causa della distrofia retinica ereditaria.

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La tecnica innovativa è stata messa in campo nella Clinica oculistica dell'Università degli Studi della Campania 'Luigi Vanvitelli'. La patologia di cui erano affetti i due bambini è causata da mutazioni in un gene denominato RPE65 e la cura, sviluppata dalla casa farmaceutica Novartis, fornisce una sorta di copia del gene."E' il primo caso in Italia in cui sono trattati due bambini- sottolinea Francesca Simonelli, direttrice della clinica oculistica dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli. -L'intervento è andato bene, ci sono risultati molto soddisfacenti sul recupero visivo". Le distrofie retiniche ereditarie sono un gruppo etereogeneo di patologie oculari, geneticamente determinate, in cui per coinvolgimento di geni e di meccanismi eziopatogenetici differenti si assiste alla progressiva degenerazione dei fotorecettori retinici (coni e bastoncelli). Le mutazioni nel gene RPE65 determinano ridotti o assenti livelli di attività della proteina RPE65, bloccando il ciclo visivo e causando la progressiva perdita della vista e, infine, la cecità. Solo poche migliaia di persone in tutto il mondo sono affette da distrofia della retina associata a mutazioni del gene RPE65, una patologia molto rara.Nella Clinica oculistica dell'Università degli Studi della Campania 'Luigi Vanvitelli' è stato usato un farmaco innovativo, la cui sperimentazione è partita da Napoli 11 anni fa. I bimbi hanno avuto uno straordinario miglioramento visivo, riescono a scendere in autonomia le scale, a correre e a giocare. E' stata restituita la speranza ai piccoli affetti da cecità congenita", ha spiegato Simonelli.